Basel – Roche hat die Daten aus seiner HAVEN-I-Studie mit dem Bluter-Medikament Emicizumab (ACE910) im Fachjournal «The New England Journal of Medicine» veröffentlicht. Dazu werden die Daten zusammen mit den Ergebnissen der HAVEN-II-Studie an diesem Nachmittag am Fachkongress ISTH (International Society on Thrombosis and Haemostasis) in Berlin vorgestellt, teilt Roche am Montag mit.
So habe Emicizumab in der Studie HAVEN I zu einer «deutlichen und klinisch bedeutsamen Reduktion» der Anzahl der Blutungen geführt. Im Fall von HAVEN-I wurde Emicizumab als Prophylaxe eingesetzt. Dabei wurde es verglichen mit einem so genannten on-demand-Einsatz von Bypasse-Agenten (BPAs). Behandelt wurden erwachsene Patienten, die an Hämophilie A leiden und gleichzeitig inhibitorische Antikörper entwickelt haben.
Mit der klinisch bedeutsamen und statistisch relevanten Reduktion der behandelten Blutungen um 87% habe man das Hauptziel der Studie (primary endpoint) erreicht, bestätigt Roche frühere Angaben. Auch die 12 weiteren Ziele (secondary endpoints) seien erreicht worden. Dazu habe auch der Vergleich zwischen einer prophylaktischen Behandlung mit Emicizumab im Vergleich zu einem prophylaktischen Einsatz von BPAs gehört. In diesem Vergleich habe die Behandlung mit dem Roche-Mittel die behandelten Blutungen um 79% reduziert.
In der HAVEN-II-Studie wurden Kinder unter 12 Jahren behandelt, die an der Bluterkrankheit Hämophilie A leiden und gleichzeitig inhibitorische Antikörper gegen den Blutgerinnungsfaktor VIII entwickelt haben. Sie erhielten eine subkutane Dosierung des Mittels als Prophylaxe. Dabei zeigte sich nach 12 Wochen, dass nur eines von 19 Kindern wegen Blutungen behandelt werden musste, heisst es in der Mitteilung weiter.
Detaillierte Angaben zu Zwischenfällen
Gleichzeitig weist Roche darauf hin, dass es im Rahmen der HAVEN-I-Studie bei insgesamt fünf Patienten zu verschiedenen ernsthaften thrombotischen Zwischenfällen gekommen ist. Wie es nun in der aktuellen Mitteilung detailliert heisst, kam es zu diesen Zwischenfällen, während die besagten Patienten gleichzeitig eine durchschnittliche Dosis von mehr als 100 u/kg/Tag eines Bypasse-Agenten (BPA) in Form eines aktivierten Prothrombin-Komplex-Konzentrates (aPPSB) über 24 Stunden oder länger vor dem Beginn des Zwischenfalls erhalten hatten.
Wie Roche bereits Ende Februar mitgeteilt hatte, war es bei einem dieser Patienten zu einem Todesfall gekommen. Wie Roche seinerzeit erklärt hatte, war der Patient am Ende an rektalen Blutungen gestorben. Die Behandlung sei dadurch erschwert worden, dass der Patient Bluttransfusionen abgelehnt habe. Von den anderen vier Patienten haben laut aktueller Mitteilung zwei die Behandlung mit Emicizumab nach den Zwischenfällen wieder aufgenommen.
Roche hat damit die Formulierung zu diesen Zwischenfällen gegenüber den ersten Erfolgsmeldungen zu der HAVEN-I-Studie etwas abgeändert und vor allem detaillierter gefasst. Damit dürfte der Konzern auf eine einstweilige Verfügung reagieren, die der britische Pharmakonzern Shire am Wochenende von einem Hamburger Gericht erwirkt hatte. Der Konzern hat sich laut Mitteilung an bestimmten Formulierungen gestossen, die er als irreführend und inkorrekt erachtet.
Roche kündigt rechtliche Schritte an
Wie Roche gegenüber AWP mittlerweile bestätigt hat, liegt dem Konzern die einstweilige Verfügung vor. «Wir glauben, dass diese Anschuldigungen kategorisch falsch sind und wir werden angemessene juristische Schritte einleiten», heisst es darin weiter.
Mit der Ankündigung, die Daten am Nachmittag wie geplant an dem Fachkongress ISTH vorstellen zu wollen, beantwortet Roche zudem die Frage, die sich Analysten gestellt hatten, nämlich ob es angesichts der einstweiligen Verfügung überhaupt dazu kommen werde. Neben der Präsentation am Kongress hat Roche für den Abend eine Analystenkonferenz zu den Daten angesetzt.
In der aktuellen Mitteilung schreibt Roche noch, dass man die Studiendaten nun sowohl in den USA als auch Europa den jeweiligen Zulassungsbehörden überreichen werde. In den USA geniesst Emicizumab seit September 2015 bereits den Status Therapiedurchbruch in der Behandlung von Erwachsenen. (awp/mc/upd/ps)
