Liestal – Santhera Pharmaceuticals hat im Zulassungsverfahren für den Produktkandidaten Raxone einen Rückschlag erlitten. Der vorberatende Ausschuss (CHMP) der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA) hat den Antrag auf Marktzulassung für Raxone als mögliche Behandlung der Augenkrankheit Leber hereditärer Optikusneuropathie (LHON) abgelehnt. Das Unternehmen will Rekurs beantragen. Derweil taucht die Santhera-Aktie an der Börse, nachdem der Titel zuvor deutlich angezogen hatte.
Eine knappe Mehrheit des CHMP habe sich gegen eine Zulassung von Raxone (Idebenone) zum heutigen Zeitpunkt ausgesprochen, teilt das Pharma-Unternehmen am Freitag mit. Das Management von Santhera ist jedoch überzeugt, dass der klinische Nutzen von Raxone für Patienten mit dem höchsten medizinischen Bedarf in der Beurteilung nicht genügend berücksichtigt wurde. «Wir werden in Rekurs gehen», betont CEO Thomas Meier im Gespräch mit AWP. «Dabei werden wir nochmals betonen, dass wir Willens und in der Lage sind, nach einer Zulassung von Raxone im Rahmen eines Patientenregisters weitere Daten zu erheben. Das CHMP kann gegebenenfalls auch nach einer Zulassung, die Genehmigung wieder zu entziehen.»
Auf Zulassungsverfahren und Markteinführung konzentriert
Santhera hat sich im vergangenen Jahr auf den Zulassungsprozess und die Kommerzialisierung von Raxone konzentriert; gleichzeitig erfolgten deutliche Kostensenkungen. «Wir sind enttäuscht». Der abschlägige Entscheid des CHMP sei mit «knapper, sehr knapper Mehrheit» gefallen, sagte der CEO vor diesem Hintergrund weiter. Er sei auch überraschend gekommen, nachdem die beiden Rapporteur-Länder die Zulassung empfohlen hätten. Die Wirksamkeit war insbesondere bei LHON-Patienten mit dem höchsten medizinischen Bedarf und mit dem grössten Potenzial für eine Verbesserung des Sehvermögens nachweisbar», so CEO Meier.
«Wir haben auch klar gesagt, dass die Studiengrösse vielleicht nicht alle Fragen beantwortet. Daher haben wir auch ein Patientenregister angeboten, um Langzeitdaten über die Wirksamkeit zu erheben. Bisher verfügen wir lediglich über Sechsmonatsdaten», so der CEO weiter. «Vor einem Zulassungsentscheid werden wir aber keine weiteren Studien mehr durchführen.» Zulassungsrelevante Studien würden zwei bis drei Jahre dauern.
Knapp finanziert
Nach dem ursprünglichen Zeitplan sollten die finanziellen Mittel von Santhera bis über den Zeitpunkt des erwarteten positiven Zulassungsentscheides hinaus reichen. Nach dem Rückschlag wollte der CEO zu den Konsequenzen des abschlägigen CHMP-Entscheids auf die finanzielle Lage keine Auskünfte geben. Die bisher gemachten Angaben seien zutreffend: «Wir kommen bis ins Jahr 2013. Ein Update werden wir mit der Bekanntgabe der Jahresrechnung geben». Per Ende Juni 2012 wurden die flüssigen Mittel mit 16,2 Mio CHF ausgewiesen, und der Nettomittelverbrauch betrug 7,2 Mio.
Im Falle eines Misserfolgs habe das Management «Plan-B-Szenarien» in der Schublade, über die derzeit aber nicht spekuliert werden soll, hiess es zum Halbjahr weiter. Dazu wollte der CEO am Berichtstag indessen keine Auskünfte geben.
Aktie taucht
An der Börse stossen die Anleger die Santhera-Aktie ab. Der Titel verliert bis gegen 13.15 Uhr 22,5% auf 3,72 CHF, hat sich indessen leicht vom Tagestieg von 3,30 CHF erholt. In den vergangenen Börsentagen ist die Aktie durch grosse Kursanstiege bei hohen Volumen aufgefallen. So legte die Aktie ab Donnerstag der Vorwoche von einem Niveau um 3,90 CHF deutlich zu und schloss am Freitag der Vorwoche auf 5,80 CHF. Nach Gewinnmitnahmen notierte der Titel am Vortag auf 4,80 CHF.
Der Datensatz sei den Experten zu dünn gewesen, kommentiert der zuständige Experte der Zürcher Kantonalbank (ZKB). Auch wenn bis Mitte 2013 eine erneute Überprüfung der CHMP beantragt worden ist, geht die ZKB nicht von einer Meinungsänderung des Ausschusses aus. Dazu müssten neue LHON-Patienten zusätzlich in eine Studie aufgenommen werden, wozu aber die Geldmittel für Santhera nicht ausreichten. (awp/mc/ps)
