Jean-Paul Clozel, CEO Actelion. (Copyright: Actelion)
Allschwil – Das Biopharma-Unternehmen Actelion hat mit dem Wirkstoff Macitentan in einer Phase-III-Studie für ein neues Anwendungsgebiet einen Rückschlag erlitten. Der Wirkstoff ist unter dem Namen Opsumit das Nachfolgeprodukt für Tracleer zur Behandlung von Lungenbluthochdruck in den USA sowie in Kanada allerdings bereits zugelassen. Während Tracleer in Europa ebenfalls zur Therapie von Digitaler Ulzeration registriert ist, werden die Phase-III-Studien für Macitentan in diesem Anwendungsgebiet nun eingestellt.
Das unabhängige Data Monitoring Committee (DMC) habe im Anschluss an eine planmässige Sitzung den Abbruch der Phase-III-Studie DUAL-2 empfohlen, teilt Actelion am Montag mit. Mit der Studie wird Macitentan zur Therapie von digitaler Ulzerationen bei Patienten mit systemischer Sklerose untersucht. Das DMC stellte laut Mitteilung zwar fest, dass sich keine unerwarteten Resultate zur Sicherheit ergeben hätten. Es sei allerdings unwahrscheinlich, dass weitere Studiendaten zu einem positiven Ergebnis im Hinblick auf den primären Endpunkt führten.
«Die Studien für Macitentan zur Behandlung von digitaler Ulzeration werden frühzeitig eingestellt», sagte Roland Haefeli, Head of Investor Relations & Public Affairs, gegenüber AWP. Der Studienabbruch habe «keine materiellen finanziellen Konsequenzen auf das Budget», so Haefeli weiter.
Wirkung reicht nicht
In den DUAL-Studien (DUAL-1 und DUAL-2) wurde die Wirkung einer Behandlung mit Macitentan in den Dosierungen 3mg und 10mg im Vergleich zu Plazebo untersucht. leiden. In der DUAL-1-Studie gibt es laut Mitteilung keine weiteren Patienten mehr, die die in der Studie angewandte Therapie erhalten. Diese Studie werde abgeschlossen wie geplant.
«Wir wissen derzeit, dass es nicht reicht, aber noch nicht wieso», so Haefeli zur Beendigung der Tests mit Blick auf den primären Endpunkt weiter. Die Daten aus beiden Studien sollen nun erfasst und analysiert werden. Sie würden zu einem späteren Zeitpunkt zur Verfügung gestellt.
Die für die Zulassung von Tracleer bei digitaler Ulzeration nötigen Studien wurden gemäss Haefeli vor acht Jahren durchgeführt. Auf derselben Basis sei für Macitentan ohne Phase-II-Tests gleich mit Phase-III-Studien begonnen worden.
BEI PAH zugelassen – in früheren Studien für Glioblastoma
Macitentan ist in einer anderen Indikation – zur Behandlung von pulmonaler arterieller Hypertonie (Lungenbluthochdruck, PAH) – in den USA und in Kanada bereits zugelassen. Der vorberatende Ausschuss der Europäischen Arzneimittel-Behörde hat den Wirkstoff zudem zur Registrierung empfohlen. Macitentan ist unter dem Markennamen «Opsumit» als Nachfolger des Hauptumsatzträgers Tracleer lanciert worden.
Der Wirkstoff wird derzeit in einer Phase-I-Studie auch zur Behandlung von Hirntumor (Glioblastoma) untersucht. Über den bisherigen Verlauf dieser Studie lägen noch keine Informationen vor. «Wir führen derzeit eine Sicherheitsstudie mit hohen Dosierungen durch». so Haefeli dazu. Ob der Wirkstoff in dieser Indikation in Phase II/III überführt werden soll, entscheide sich in den kommenden Wochen oder Monaten.
Produktumsatz-Erwartungen unverändert
Der Studienabbruch für Macitentan bei digitaler Ulzeration hat gemäss Haefeli keinen Einfluss auf die bisherigen Aussagen zu den Umsatzerwartungen für das Produkt, da sich diese bisher auf die Indikation PAH bezogen hatten. So bestätigt er Mitte Oktober geäusserte Erwartungen, wonach Opsumit mittel- bis langfristig die Tracleer-Erträge übertreffen müsse.
Noch vor der Zulassung von Opsumit in den USA bestätigten Analysten ihre bisherigen Umsatzschätzungen für das Produkt. Oben aus schwangen damals die Prognosen der Helvea Baader Bank Group von 2,1 Mrd CHF Spitzenumsatz – allerdings mit einem weiteren Anwendungsgebiet (digitaler Ulzeration) – und der Bank Vontobel mit 1,7 Mrd. Weitere Schätzungen ergaben eine Bandbreite von meist knapp einer Milliarde bis 1,6 Mrd. (awp/mc/ps)
